Bệnh thấp khớp do viêm, chẳng hạn như viêm khớp dạng thấp, cũng như viêm cột sống dính khớp, viêm khớp mãn tính vị thành niên hoặc viêm khớp vẩy nến, ảnh hưởng đến hàng nghìn người ở Pháp. Gây đau đớn và tàn tật chức năng cùng với sự phá hủy khớp, bệnh thấp khớp này có thể để lại hậu quả nghiêm trọng. Trước đây chỉ được điều trị bằng thuốc như một phương pháp điều trị cơ bản, giờ đây, liệu pháp sinh học đã xuất hiện, cho phép cá nhân hóa quản lý tốt hơn bệnh lý này.

Liệu pháp sinh học được phát triển bằng cách sử dụng các sinh vật sống, được xác định bằng kỹ thuật di truyền. Do đó, các nhà nghiên cứu đã xác định được một cytokine (protein của hệ thống miễn dịch), TNF-alpha, hoạt động trên các quá trình viêm. Do đó, những liệu pháp sinh học này ngăn chặn hoạt động của nó, bằng hai phương pháp:

• kháng thể đơn dòng ức chế TNF alpha;
• một thụ thể hòa tan hoạt động như một mồi nhử và bẫy TNF này.

Cho đến nay, có hai loại kháng thể và một loại thụ thể hòa tan có sẵn trên thị trường.

Trước những căn bệnh viêm nhiễm, trong thế kỷ qua, y học đã đạt được nhiều tiến bộ đáng kể:

• ban đầu được điều trị bằng aspirin vào đầu thế kỷ 20, các bệnh viêm nhiễm chỉ thuyên giảm ở mức độ vừa phải, mặc dù tác dụng không mong muốn của aspirin;
• vào những năm 1950, cortisone đã xuất hiện mang tính cách mạng trong việc điều trị quá trình viêm. Với tác dụng tiêu viêm tức thì, tuy nhiên không khỏi bệnh mà còn có nhiều tác dụng phụ khó chịu;
• sau đó, vào những năm 1970, sự phát triển của phẫu thuật chỉnh hình đã giúp điều trị những người bị viêm thấp khớp bằng cách trực tiếp phẫu thuật các khớp thường bị phá hủy của họ;
• phương pháp điều trị bằng thuốc cơ bản đầu tiên xuất hiện vào những năm 1980: methotrexate, cùng một loại thuốc được kê đơn trong khoa ung thư nhưng với liều lượng giảm hơn, khá hiệu quả và được đa số bệnh nhân dung nạp. Người ta đã nghĩ sai rằng phương pháp điều trị này chỉ nên được sử dụng như một biện pháp cuối cùng; nhưng tình trạng của các khớp xấu đi trong thời gian mất đi này, thường là hai năm đầu. Ngày nay, phương pháp điều trị này được áp dụng một cách nhanh chóng, ngay từ khi mới có dấu hiệu của bệnh, nhằm bảo tồn các khớp xương. Những loại thuốc này có ưu điểm là rẻ: khoảng 80 euro mỗi tháng đối với methotrexate, hiệu quả nhất trong số chúng, và có hiệu quả ở một phần ba bệnh nhân viêm khớp dạng thấp;
• Từ cuối những năm 1990, việc quản lý thuốc đối với những bệnh này đã phát triển đáng kể với sự xuất hiện của các liệu pháp sinh học nhắm vào các quá trình viêm và được cho là hiệu quả hơn nhiều. Hiện có 100 người, được BHYT chi trả XNUMX%.

Bất chấp những rủi ro được nêu rõ, lợi ích của liệu pháp sinh học đã được khẳng định rõ ràng.

Trong khi 20 đến 30% bệnh nhân không thuyên giảm khi điều trị bằng thuốc được coi là hiệu quả nhất (methotrexate), thì 70% bệnh nhân phản ứng tích cực với điều trị bằng liệu pháp sinh học. Tác động tiêu cực của các bệnh viêm nhiễm của họ đã giảm đáng kể:

• mệt ;
• đau đớn;
• giảm khả năng vận động.

Bệnh nhân thường trải nghiệm liệu pháp này như một sự tái sinh, khi một số nghĩ rằng họ phải ngồi xe lăn suốt đời.

Chúng tôi cũng thiết lập lợi ích của liệu pháp sinh học về nguy cơ mắc các bệnh tim mạch: nguy cơ này sẽ giảm đi nhờ thực tế đơn giản là giảm thành phần viêm của bệnh. Tuổi thọ của bệnh nhân do đó sẽ được cải thiện.

Cuối cùng, một nghiên cứu được công bố trên tạp chí Lancet vào năm 2008 đã làm dấy lên hy vọng có thể thuyên giảm hoàn toàn căn bệnh này bằng cách sử dụng liệu pháp sinh học. Tỷ lệ thuyên giảm khi dùng methotrexate là 28% và đạt 50% nếu thụ thể hòa tan được kết hợp với methotrexate. Mục đích của sự thuyên giảm này trong quá trình điều trị là sau khi giảm dần thuốc, trước khi đạt được sự thuyên giảm hoàn toàn.

Tuy nhiên, TNF-alpha không phải là một cytokine như những cytokine khác: thực sự có vai trò chống viêm nhiễm, nó cũng giúp chống lại nhiễm trùng và ung thư, bằng cách tiêu diệt các tế bào ung thư. Bằng cách bẫy phân tử này, chúng ta cũng làm suy yếu cơ thể trước nguy cơ mắc các khối u.

Những rủi ro này đã được nghiên cứu trong nhiều nghiên cứu với các thử nghiệm lâm sàng. Có tính đến tất cả các nghiên cứu này, rủi ro ung thư được đo bằng cách sử dụng kháng thể đơn dòng tăng gấp đôi hoặc gấp ba lần; và nguy cơ nhân với 1,8 khi sử dụng thụ thể kháng TNF hòa tan.

Tuy nhiên, trên thực tế, sự thật có vẻ hoàn toàn khác: trong sổ đăng ký của các bệnh nhân châu Âu và Mỹ được theo dõi và điều trị bằng liệu pháp sinh học, sự gia tăng ung thư như vậy không xảy ra. Các bác sĩ vẫn cảnh giác về điểm này, đồng thời thừa nhận rủi ro vừa phải nhưng bù lại lợi ích của liệu pháp sinh học.

Về nhiễm trùng, nguy cơ nhiễm trùng nặng ước tính khoảng 2% số bệnh nhân mỗi năm khi tình trạng viêm khởi phát (dưới 6 tháng). Nếu nó lớn hơn, rủi ro là 5%. Những kết quả này cho thấy liệu pháp sinh học giúp hạn chế những rủi ro này trong phạm vi thống kê hợp lý.

Kiểm soát nguy cơ lây nhiễm này liên quan đến các chiến lược sàng lọc trước khi kê đơn thuốc kháng TNF cho bệnh nhân. Do đó cần phải khám lâm sàng kỹ lưỡng, phỏng vấn và kiểm tra hàng loạt (công thức máu, transaminase, huyết thanh viêm gan (A, B và C), HIV sau khi bệnh nhân đồng ý, theo dõi và cập nhật tiêm chủng, tiền sử bệnh lao.).

Do đó, bệnh nhân phải được chủng ngừa cúm và phế cầu trước khi điều trị, và thăm khám một tháng sau khi kê đơn và sau đó ba tháng một lần, để đánh giá hiệu quả của việc điều trị và nguy cơ nhiễm trùng.